Как пишет портал медицинских новостей MedicalXpress, американские и канадские молекулярные биологи разработали и впервые успешно применили генную терапию редкого заболевания нервной системы.
В мире более 10 тысяч редких неизлечимых заболеваний. Разработанная учеными генная терапия может стать основой лечения многих из них.
У четырехлетнего Майкла Пироволакиса — одна из вариаций спастической спинальной параплегии, которую вызывают мутации в гене. В мире известно только 80 детей с таким диагнозом.
Это прогрессирующее нейродегенеративное заболевание вызывает задержки в развитии, нарушения речи, судороги, прогрессивный паралич всех четырех конечностей и, как правило, приводит к летальному исходу во взрослом возрасте.
Генная терапия, с помощью которой лечили Майкла, заключается в доставке корректной версии гена в клетки пациента с помощью специального вируса.
В медицинском центре, где мальчик проходил лечение, сообщили, что в течение первых 12 месяцев после введения генной терапии у Майкла не было никаких серьезных побочных эффектов. Состояние его нервной системы не ухудшилось, что обычно происходит среди носителей этой вариации болезни.
Медики зафиксировали улучшения в состоянии мальчика. Майкл впервые смог самостоятельно встать без посторонней помощи
